AI 制药研发 2027：选择首个能见效的应用场景

难点在于选择场景

制药研发团队正被要求展示 AI 的成果，但他们首先面对的问题往往不是采购哪个模型，而是从哪里开始。文献综述、靶点筛选、试验设计、协议起草、注册申报撰写和实验数据分析，在指导委员会的汇报材料里都很有吸引力。但当团队试图同时试点多个场景时，结果通常是一堆做了一半的演示、很少有时间检查输出的审阅人员，以及没有清晰基线来证明任何效果。

真正的痛点是场景选择：要挑出一个既有足够价值、又边界足够清楚、能够完成，并且在科学和监管审视下足够安全的研究工作流。

AI 在制药研发中的主要场景

制药研发中的大部分 AI 活动可以归为几类反复出现的场景。了解这些分类，有助于避免把每个想法都当成同等紧急的事情。

第一类是信息工作，包括文献筛选、专利景观扫描、内部研究报告摘要以及历史实验记录检索。这些任务占用了科学家相当大一部分时间，即便内容复杂，其结构也具有重复性。

第二类是分析支持，包括解读检测输出、标记板级数据中的异常，以及为审阅整理多组学结果。在这里，AI 通常是辅助人类分析师，而不是取代分析本身。

第三类是设计与文档工作，包括起草临床协议章节、将纳入标准与既往协议库进行比对，以及准备注册叙述的初稿。输出结果始终是需要专家和质量审核的草稿。

第四类是运营研究，包括研究中心可行性评估、患者招募匹配，以及供应商或合同研究机构（CRO）的数据对账。这类场景的业务价值通常较高，但高度依赖运营数据的质量。

最后一类是前沿发现工作，例如生成式分子设计或用于候选化合物筛选的预测模型。其上行空间很大，但验证需要依赖湿实验和较长周期，因此回报慢，也难以归因。

按价值与难度排序

一个有用的排序方法使用两个维度。价值指的是该工作流每周消耗多少专家工时、输出结果对决策的改变程度，以及同类模式是否会在多个项目中重复出现。难度指的是数据是否干净、易于获取，输出需要多少验证，涉及多大的监管风险，以及需要集成多少系统。

把各个场景放到这两个维度上，会出现一个大致的格局。文献和内部知识检索通常位于高价值、低到中等难度的区域，因为原始材料已经存在，而且输出可以通过引用来核对。协议和文档起草处于中间位置：有价值，但每一句话都需要专家签字确认并进行版本管理。运营匹配工具可能很有价值，但依赖的数据管道许多组织尚未整理完善。发现与预测建模的难度最高，反馈循环也最长。

这种排序只是一个起点，而不是定论。如果一个团队拥有结构完善的优质检测数据，它可能会发现分析支持比文献工作更容易落地。关键在于用同样的两个维度为每个候选场景打分，使选择过程透明，而不是由热情驱动。关于候选场景评分的更完整方法，可以参考指南：企业 AI 用例优先级排序。

为什么显而易见的选择常常失败

最常见的错误是一上来就选最雄心勃勃的场景。团队希望证明 AI 能加速发现，于是从生成式化学开始。几个月后，他们得到了一些看似合理的候选化合物，却无法快速确认，项目也就逐渐失去了发起方的信心。

第二个错误是把输出当作结论。一个能总结二十篇论文的模型，只有在科学家逐条核对其论断与原始来源之后才有用。没有审核关口，错误就会进入汇报材料和协议文件。

第三个错误是忽视数据来源。如果系统从版本不明、来源保密或副本失控的文档中取数，试点在解决研究问题的同时，也制造了合规问题。

第四个错误是在没有对照的情况下进行试点。如果没人记录工具上线前文献综述花了多长时间，那么就无法判断工具是否真的有帮助。很多试点最后只剩下正面的个例反馈，却没有形成决策依据。

如何挑选并搭建第一个试点

一个好的首个试点需要满足五个条件。问题要有边界，例如「总结某一靶点类别的既往研究，并列出相互矛盾的发现」，而不是「寻找新靶点」。原始材料已经以较为规范的形式存在。有一位明确的专家愿意每周审阅输出。任务具备可衡量的基线，例如每次审阅的耗时或拿到首稿所需的天数。并且，第一版的患者安全风险较低，不会直接进入监管申报。

在这些条件下，内部文献和报告检索通常是最合理的第一步。研究人员对它比较熟悉，容易评估，而且能形成清晰的前后对比：引入前后各花了多长时间，审阅人员有多频繁地需要修正答案。

搭建试点时，首先要固定语料库。明确系统可以使用哪些文档、数据库和内部报告，排除权属不清或版本不受控的内容。要求每个答案都附上具体来源的引用，使审阅人员能够在几秒钟内核对论断，而不是花几分钟。

其次，设置审核关口。每一个用于决策的输出都应由一位指定科学家审阅，审阅人员需要按类型记录修正情况：来源错误、遗漏来源、结果误读，或论断缺乏依据。这些修正记录是试点产生的最有价值的数据，因为它们表明系统在哪些地方需要更严格的约束。

最后，在扩大规模之前检查数据准备度。许多研究团队会发现，自己的内部文档分散、重复或标签混乱。按照数据准备度评估指南进行一次简短的准备度审查，可以避免试点陷入数据清理而停滞。

如果团队希望端到端地运行这类范围明确的工作流，可以使用 Duaer 这样的平台，在一个地方完成有边界的知识库设置、基于引用的回答以及审阅人工作流，让试点检验的是研究问题本身，而不是技术管道。该平台并不能取代专家审阅，最终效果取决于你的数据质量和治理水平。

如何衡量效果与本周可以做的一件事

应当以试点自身的基线来衡量效果，而不是以对 AI 的总体热情来衡量。通常四个指标就足够。单任务周期时间比较同类审阅在引入前后所需的小时或天数。修正率追踪审阅人员修改输出的频率，并按错误类型拆分。引用准确率通过抽样获得：每周由审阅人员按固定数量检查答案与来源是否一致。采纳度则追踪有多少研究人员反复使用该工具，而不只是在演示期间试用一次。

在试点开始前就要确定成功阈值。如果经过两轮审阅后修正率仍然很高，就收紧语料库或限制问题范围；如果准确率良好但采纳度低，问题出在工作流匹配度上，而不是模型本身。一个能在任一方向上给出明确答案的试点，比悄无声息地偏离目标的试点更有价值。

本周可以做的一件事是：列出团队在过去一个月里完成的十项反复出现的研究任务，例如文献筛选、研究报告摘要或协议章节审阅。对每项任务，估算所花的工时和参与人数，然后按上文的两个维度进行价值与难度打分。挑选出价值最高、同时监管风险较低的那一项任务，用一句话写下它当前的基线。这一句话就是你第一个试点的起点。

AI 在制药研发中的回报，来自于把它应用于一个经过精心挑选的工作流，并配备审阅人员、明确基线和清晰的决策规则。从小处开始，先证明测量方法可靠，再在首个场景证明价值之后逐步扩展。如果希望在自己的数据上测试一个范围明确的研究工作流，可以注册 Duaer 试用，本月就搭建你的第一个有边界的试点。